Arora 讨论了百时美施贵宝的观察性研究的结果及其对阻塞性 HCM 和心脏病学研究的影响。
COLLIGO-HCM 观察性研究的结果表明，mavacamten (CAMZYOS) 对有症状的阻塞性肥厚型心肌病（HCM），这与之前的研究一致。
Mavacamten 是美国食品药品监督管理局批准的首个也是唯一一个用于治疗有症状的纽约心脏协会 (NYHA) II-III 级阻塞性 HCM 成人患者的心肌肌球蛋白抑制剂。
COLLIGO-HCM 是母公司百时美施贵宝公司一项更大规模项目的一部分，该项目名为“真实世界中不同人群中马伐卡姆汀用于肥厚型心肌病患者的有效性全球分析”（WAYFARER-HCM），目前覆盖 7 个国家，纳入 3000 多名患者。该项目旨在更大规模地研究马伐卡姆汀的有效性和安全性。
COLLIGO-HCM是一项全球回顾性数据研究，已在马德里举行的2025年欧洲心脏病学会大会上发表。数据显示，马伐卡坦与减少左心室流出道 (LVOT) 阻塞和改善症状负担相关。该研究纳入了种族构成尤为多样化的人群（n = 278），其中黑人患者占23.2%，亚裔患者占5.4%，中东或北非患者占4.3% 。
展开剩余57%到第 24 周，共有 59.9% 的患者实现了 ≥1 NYHA 分级改善，并且随访 ≥12 周的患者中 86.5% 和随访 ≥24 周的患者中 94.4% 的 NYHA 分级为 II 级或以下，其中 30.9% 的患者为 I 级。这些比例在第 96 周持续增加。此外，到第 36 周，90.3% 的患者在静息时达到平均 LVOT 梯度≤30 mmHg，76.8% 的患者在 Valsalva 激发后达到平均 LVOT 梯度≤30 mmHg。
“COLLIGO 挑战了‘一刀切’的治疗方案，它在某种程度上拓宽了二线治疗和一线治疗的范围，”医学博士 Pankaj Arora 在接受HCPLive采访时表示。
“目前指南中的β受体阻滞剂和钙通道阻滞剂是一线治疗药物，但当患者持续出现症状或梯度升高时，正在考虑使用 mavacamten 进行肌球蛋白创新治疗。”
随访期间，平均左心室射血分数 (LVEF) 维持在 61% 或以上，而基线值为 66%。11 例患者因 LVEF ≤50% 而出现暂时性停药，3 例患者永久停药。仅有 8 例患者出现新发心房颤动，这与之前其他研究报告的数据一致。
大多数患者在开始使用马伐卡汀的同时，还服用β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂等基础药物（n = 258）。其中，26.4%的患者停止了≥1种治疗，5%的患者在开始使用马伐卡汀后减少了基础药物的剂量。Arora强调这一细节是一个关键发现，表明存在进一步研究的潜在空间。
此外，近60%的患者NYHA心功能改善≥1级，凸显了HCM治疗模式转变的潜力。Arora探讨了他认为临床医生和研究人员即将在HCM治疗及其影响方面发生的变化。
“这不仅仅是症状管理，更是对这些患者的功能恢复，”Arora 告诉HCPLive。“现在是时候重新校准我们的标准了，是时候重新思考我们对阻塞性肥厚型心肌病 (HCM) 成功治疗的定义了。”
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